美研究称蛋白质修补法有望治百病
发布时间:2020-03-04 17:48:33
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美研究称蛋白质修补法有望治百病
美研究称蛋白质修补法有望治百病
美国俄勒冈健康与科学大学研究者发现了治疗疾病的新方法,该方法通过新的“修补”方法,在细胞内帮这些“迷途”的蛋白质转回正轨,让人体恢复健康。
科学家指出,由于正常的蛋白质发生异常,才会产生疾病,因此如果透过新的“修补”方法,在细胞内帮这些“迷途”的蛋白质转回正轨,将可以让蛋白质不再“捣蛋”。这项方法已经过动物实验,如果未来能应用于人类身上,将可以帮助治疗阿兹海默症等疾病。
蛋白质由胺基酸组成,并经过自行摺叠(folding)成为特定三维结构的形状,具有特殊功能和活性,也因此个别在人体内扮演不同功能,但因为基因突变,使蛋白质发生摺叠错误(misfolded),正常的蛋白质虽具备同样功能,但在细胞内活动路径却会混乱,因此正常功能大打折扣,产生所谓的疾病。但研究者发现了一种方法,能让微小的分子进入细胞内“导正”迷途的蛋白质,让它们恢复正常。
研究者康恩表示,目前已在白鼠实验上证实其效果,因为透过“基因、药物性伴护蛋白”(pharmacoperones),一只原本无法生育下一代的公白鼠成功恢复生育力。他进一步表示,“这种让细胞内迷途分子重回正轨的治疗方法,堪称全世界首见。”
他认为,同样的不孕疾病也会出现在人类身上,如果证实此疗法对人体同样有效,市场潜能将无可限量,因为很多疾病都是因为蛋白质摺叠错误而产生。对此新发现,美国堪萨斯大学医学中心生物化学与分子生物学教授费雪则表示,“这是拯救出现摺叠错误蛋白质的方法,相当新奇、极富潜力,并能够进一步开发成药物。”
康恩表示,未来若证实此疗法能运用在人类身上,可能治癒染色体隐性遗传疾病囊肿纤维化、阿兹海默症甚至部分癌症。
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